未来十年到二十年,值得关注的前沿科技有哪些?

 

讲下生物。

目前最值得关注的生物技术是:

1.CRISPR/Cas介导的基因编辑

2.单细胞组学的方法革新,

3.机器学习在医学和大组学的应用,

4.CAR-T或干细胞技术的修修补补。

目前生物最火的技术,一直聚焦在基因编辑和多组学这两块

但是,不要只关注热门前沿技术。最受人关注,并不代表目前最广泛应用。

以基因编辑为例,它也可以被其他技术代替:

1.敲除基因。有些突变的基因,敲除后无伤大雅,但不敲除会导致毒性,这时候可以敲掉这些基因。

你可以用CRISPR基因编辑,从DNA水平敲除基因:

你可以不用基因编辑,改用siRNA,从RNA水平敲低基因

你可以不用基因编辑,改用ASO,从RNA水平敲低基因

你可以不用基因编辑,改用PROTAC,从蛋白水平敲低基因


2.插入基因。要么是你的免疫细胞少了武器,需要补个基因武器进去去。要么是你正常基因突变了,少了这个基因,身体出现问题,需要补一个基因回去。

你可以用基因编辑CRISPR,在基因组里插入基因:比如CRISPR Therapeutics细胞治疗的CAR-T已经上临床了,用基因编辑插入基因。

你也可以不用基因编辑,用AAV递送DNA到细胞核,直接过表达基因:

你也可以不用基因编辑,用LNP递送mRNA,从RNA层面过表达基因:


3.修改基因。如果基因突变了,可以修改基因,把它编辑回去。也可以改变RNA可变剪接,把错误的基因绕过去。也可以用特殊tRNA造成蛋白翻译通读,把提前终止的蛋白重新翻译出来。

你可以用基因编辑Base editor或Cas9,直接修改基因:比如用base editer治疗地中海贫血、镰刀贫血症;大概用Editas EDIT-101治疗LCA10。

你也可以不用基因编辑,改用ASO,从RNA层面跳过突变的基因:改变RNA可变剪接,把错误的那段基因绕过去,产生短一点但是功能正常的基因,比如这边的Spinraza。


你看,不只是基因编辑,各种技术都可以达到类似效果。

大家各有上风、劣势。

这是个科技井喷,百花齐放的时代。

不只有基因编辑。

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